注册 登录  
 加关注
   显示下一条  |  关闭
温馨提示!由于新浪微博认证机制调整,您的新浪微博帐号绑定已过期,请重新绑定!立即重新绑定新浪微博》  |  关闭

工人日报.中工网博客

 
 
 

日志

 
 
关于我

工人日报—中工网博客

网易考拉推荐

孤儿药:踯躅在“最坏时代”  

2015-12-04 13:49:29|  分类: 默认分类 |  标签: |举报 |字号 订阅

  下载LOFTER 我的照片书  |
       《工人日报》(2015年12月04日 06版)

       李惠钰

       “今年,我们圈里又有两个孩子去世了。”罕见病患儿蓉蓉的母亲王女士满脸的无助,击垮她的正是一种名为黏多糖贮积症的罕见病。这种因缺陷基因引发的病症,已经造成蓉蓉骨骼发育不良、智力低下……很可能青少年时期就要面临死亡。

       为了给孩子延续生命,王女士光从国外买药就花去了好几百万元,由于国内几乎没有对症之药,更多像王女士一样的家长只能被迫选择默默地等待。

       “中国已经上市的孤儿药还不到100种,也就是说中国的绝大多数罕见病患者都无药可医。”罕见病发展中心主任、先天性软骨发育不全症的罕见病患者黄如方遗憾地说。

       如何拯救这些罕见病患儿?怎样才能让我们国家的孤儿药不再孤独?来自业内的多位专家呼吁,希望中国尽快出台既有利于患者,又有利于药企的孤儿药政策。

       沦落为“黑户”

       “经济和生命,哪一个更重要?”面对罕见病患者无药可治的现状,北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文抛出的这一问题,曾让第四届罕见病高峰论坛现场一度陷入沉默。

       用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,被业内称为孤儿药。孤儿药正如它的名字一样,孤苦伶仃。细数起来,全世界最昂贵的药几乎都是治疗罕见病的特效药,由于罕见病患病率极低,罕见病用药没有商业利润,长期以来,孤儿药一直被医药企业和社会各界所忽视。

       黄如方用“最坏的时代”来概括孤儿药的现状。“最坏”是因为人类已知有7000种罕见病,全球有效治疗药物却不到5%;全球有罕见病立法的国家不到 20%,其中不包括中国大陆;中国已经上市的孤儿药不到100种(有罕见病适应症的是92种),这意味着绝大多数患者都面临无药可医的揪心状况。

       实际上,2012年国务院在《国家药品安全“十二五”规划》中就明确提出“鼓励罕见病用药研发”,这也意味着孤儿药的研发与生产已正式纳入国家药品规划范畴。但史录文称,这些政策都还没有很好的细则,也没有规范操作的详细规划。特别是到目前为止,我国仍然没有对罕见病有一个清晰界定,这也成为制约孤儿药研发和产业发展的瓶颈。

       “没有定义,犹如一个人没有户口一样,做任何事都没有依据和身份。”黄如方觉得,没有国家层面的罕见病定义,这在很大程度上限制了罕见病科研、治疗、药物市场准入及医疗保障等其他相关政策的制定。

       史录文也直言:“由于官方没有定位,导致部门间很难从行政的角度更好地给予大力支持,甚至成为他们相互推诿的理由。”

       目前,欧盟、澳大利亚、美国和日本、韩国、新加坡及中国台湾地区都相继制定了孤儿药法案,全球至少有40多个国家和地区通过了孤儿药相关法案,为孤儿药在审批通道、减税、市场独占期等方面提供了优惠政策,大大促进了孤儿药的研发。

       我国与上述各国则有着巨大差距,至今几乎没有一种自主研制生产的孤儿药上市。不仅如此,黄如方称,我们国家目前也几乎没有针对罕见病的医学科研基金,没有完备的罕见病用药市场准入激励机制,没有全国性罕见病医疗保障……

       加快注册审批速度

       但值得欣喜的是,国家食品药品监督管理总局近期的一系列改革为加速孤儿药上市带来希望。8月18日,《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(简称《意见》)正式公布。《意见》中提到“对创新药要加快审评,重点考虑临床需求高的产品”。

       在诺华制药(中国)肿瘤事业部药政法规事务总监张晔看来,孤儿药应该属于可考量加快审评的范畴,随着立法呼声日益强烈,孤儿药的春天或很快来临。

       一直以来,审批时间过长,让许多孤儿药生产企业有苦难言,有的新药注册申请甚至两年多都没有得到回复,国家药品审评中心也因此饱受诟病。这让药品评审中心临床一部副部长杨志敏也很无奈——长期积压下来的药品注册申请已经让他们喘不过气来。

       “美国专门有罕见病药科室,其中肿瘤就有两个审批室,一个室就有80多人,可是,我所在的审批中心只有3个人,面对如此大的申报量,我们一直是很努力在做。”杨志敏说,人手不够是孤儿药审批速度慢的主要原因之一。另外她提到,国内罕见病临床数据等依据的欠缺也在一定程度上阻碍了孤儿药的审批。

       张晔也表示,我国遗传病发病率的现有数据情况很不理想,已有发病率的遗传病屈指可数,信息呈现高度的不平衡,没有流行病调查、没有疾病登记制度、严重缺乏合适的分类和疾病编码……庞大的人口基数和医疗水平发展地区差距使得管理部门和产业界对病患情况并不清楚。

       “现在我们不断地找依据和专家商讨,正确调节国外的数据来支持中国,如果我们有数据,就变得容易得多。”杨志敏说。

       为此,张晔建议,我国应该积极倡导罕见病患者登记制度,让研发有一个依托和量化的数据库支撑。另外,针对药品评审中心人手不够的问题,沈阳药科大学工商管理学院教授杨悦建议,国家还应该完善评审的标准化程序,患者、专家、企业界人士也应该参与到审评中来。

       激励企业的积极性

       在罕见病患者群体规模很小的情况下,欧美为何还有很大动力去研发孤儿药呢?

       美国汉弗莱医药顾问有限公司注册申报总监滑维薇表示,孤儿药的开发在欧美受到了政府的高度重视和实质性的鼓励,研发孤儿药的欧美药企业获得了巨大的经济效益。

       “欧美国家在批准孤儿药之后,都为其提供了行政保护,给予了市场独占期,欧洲长达10年,美国长达7年。”滑维薇说,由于研发孤儿药的费用比较高,政府为了 弥补市场容量小的问题,允许孤儿药定价高出一般药的6~7倍,并且提供了有力措施缩短了审批期,加速了药物的上市速度,因此,孤儿药具有较高的回报率。

       “美国是一个赋税很重的国家,但对孤儿药的研究,美国却愿意返还给企业,有20年的有效期,此外,新药上市申请的时候,可以免除批准费,孤儿药可以减免200万美元。”滑维薇进一步补充道,美国孤儿药开发策略,还采取了先开发一个孤儿药适应症的办法,投资、风险、时间和回报率都具有优越性,继而开发新适应症,扩宽市场和延长产品生命周期。

       杨悦也表示,特殊的注册制度,优先审评程序,加强企业、申报单位和监管机构的沟通,在注册之前申请孤儿药的定位,确定以后走快速通道,FDA指导企业如何设计临床实验等等,美国就是通过这样的途径加快推进孤儿药的注册。

       为此,多位业内人士呼吁我国也应该尽快出台激励孤儿药企业研发动力的利好政策,例如企业税收减免、倾斜性的定价等,为孤儿药从研发到上市建立一个良性体系。
  评论这张
 
阅读(35)| 评论(0)
推荐 转载

历史上的今天

在LOFTER的更多文章

评论

<#--最新日志,群博日志--> <#--推荐日志--> <#--引用记录--> <#--博主推荐--> <#--随机阅读--> <#--首页推荐--> <#--历史上的今天--> <#--被推荐日志--> <#--上一篇,下一篇--> <#-- 热度 --> <#-- 网易新闻广告 --> <#--右边模块结构--> <#--评论模块结构--> <#--引用模块结构--> <#--博主发起的投票-->
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

页脚

网易公司版权所有 ©1997-2017